干细胞模拟亨廷顿氏舞蹈病

   导读：科学家们发现一个方法即使用干细胞技术来研究亨廷顿氏舞蹈病，那是一种渐进式遗传性的大脑疾病，发生后患者失去对肌肉的控制能力，并发精神疾病，老年痴呆症并最终导致死亡。这种疾病目前是不治之症。

　　亨廷顿氏舞蹈症是一种家族显性遗传型疾病。患者由于基因突变或者第四对染色体内 DNA(脱氧核糖核酸)基质之 CAG三核甘酸重复序列过度扩张,造成脑部神经细胞持续退化，机体细胞错误地制造一种名为“亨廷顿蛋白质”的有害物质。这些异常蛋白质积聚成块，损坏部分脑细胞，特别是那些与肌肉控制有关的细胞，导致患者神经系统逐渐退化，神经冲动弥散，动作失调，出现不可控制的颤搐，并能发展成痴呆，甚至死亡。

　　亨廷顿氏舞蹈症（Huntington''s Disease）病因主要是家族遗传或者基因受到外部刺激而发生突变。只要自双亲任一方遗传缺陷的基因,皆会表现出病征。病征主要表现为：1.情绪异常，变得冷漠、易怒或忧郁。2.手指、腿部、脸部或身体出现不自主动作。3.智力衰减，判断力、记忆力、认知能力减退。一般来说，导致患者死亡的原因是因为突然跌倒或者感染其他并发症。目前药物可以控制、减缓情绪波动和动作问题，但无法彻底根治该疾病。

　　调查员们从年轻人身上提取皮肤细胞进行培养，这些细胞处于严重疾病的早期发病形式，他们使用这些细胞做出干细胞，这些干细胞能变化成神经元，却又迅速退化，就像亨廷顿氏舞蹈病患者的神经元细胞一样。

　　“这些（亨廷顿氏舞蹈病模型）细胞引发的效果就像我们设想中的那样，”其中一项研究的领衔研究员Christopher Ross博士（巴尔的摩亨廷顿氏病中心主任）在霍普金斯大学发布会上说到。

　　“很多人都说，‘你永远不会患上一个在培养皿中培养出来，像模型一样的人类神经退行性疾病’”他说到。“现在我们有了这样的模型，我们可以真真切切的研究并操纵它们，并且可以尝试着去治愈它们表现出来的恐怖的疾病。这样的事实虽然是我们做到的，但依然使我们自己感到惊讶。”

　　通过制造了“亨廷顿氏舞蹈病模型”，研究者们说，他们研究明白了什么东西对之无效和能够杀死该疾病患者的病变细胞。这个发现也将帮助检测将来应用细胞疗法治疗疾病的效果，从前只能在大脑深处发现。

　　“这些细胞将允许我们去筛查治疗方法，这是我们之前对于亨廷顿氏舞蹈病所不能做到的，” Ross（一个精神病学和行为科学，神经病学，药理学和约翰斯•霍普金斯大学医学院神经科学教授）说，“第一次，我们经能够研究药物如何作用于人类（亨廷顿氏舞蹈病）神经元和也很期待这些发现能直接作用于临床。”

　　这个研究的作者补充到，他们的发现对相似的研究也有着暗示引导的作用，在其他的退行性脑病中，比如阿茨海默病和帕金森氏病。

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